Forschung > Morbus Huntington > IONIS / Antisense-Oligonukleotide-Studie

Antisense – Oligonukleotide (ISIS / Roche / NCT02519036)

Im Rahmen dieser Phase I / IIa Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit eines Antisense-Oligonukleotide (ASO) Medikaments zur "Huntingtin-Absenkung" untersucht werden. Zunächst sind nur insgesamt 36 Teilnehmer (~ 6 pro Zentrum) in sehr frühen Krankheitsstadien geplant. Das Medikament soll insgesamt vier Mal intrathekal (über das Nervenwasser) appliziert werden. Neben Bochum, rekrutieren auch die Huntington - Zentren in Vancouver, London, Manchester, Cambridge und Ulm für diese Studie. Sarah Tabrizi in London leitet die Studie.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02519036?term=Huntington+isis&rank=1